A anemia falciforme é uma doença causada por uma mutação genética que provoca a deformação dos glóbulos vermelhos. O que muitos não sabem é que, para ser portador da doença, é preciso que o gene alterado seja transmito pelo pai e pela mãe. Mesmo assim, esse é um problema que afeta dezenas de milhares de brasileiros que muitas vezes não sabem que estão doentes, tendo em vista que essa é uma doença praticamente "invisível".
Para tentar solucionar esses casos, a agência regulatória do Reino Unido se tornou a primeira no mundo a aprovar uma terapia genética para potencialmente curar as duas doenças que afetam as células sanguíneas: a anemia falciforme e a beta talassemia. O tratamento é pioneiro no uso de uma ferramenta de edição genética chamado de CRISPR.